Feksinidatsoli on Yhdysvaltain FDA: n hyväksymä: lääke on otettava vain 10 päivän ajan Sanofilta/DNDiltä!

Sanofi ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt feksinidatsolin ensimmäisenä suun kautta otettavana terapeuttisena lääkkeenä yli 6 -vuotiaille ja vähintään 20 kg painaville potilaille. Trypanosomiasis brucei gambiae unihäiriö (ihmisen afrikkalainen trypanosomiasis, HAT, ihmisen afrikkalainen trypanosomiasis). Feksinidatsoli on 5-nitroimidatsolijohdannainen, joka on DNA-synteesin estäjä ja ensimmäinen täysin suun kautta otettava valmiste ihmisen afrikkalaisen trypanosomiaasin (HAT tai unihäiriö) hoitoon.

Nukkuva sairaus on loistauti, tappava laiminlyöty trooppinen sairaus, joka leviää tartunnan saaneen tse-tse-kärpäsen (tse-tse fly) puremalla. Tauti vaikuttaa lähinnä Saharan eteläpuolisen Afrikan syrjäisillä maaseutualueilla asuviin ihmisiin, joissa noin 65 miljoonalla ihmisellä on tartuntavaara. Hoitamattomana unihäiriö on lähes aina hengenvaarallinen. Nukkumissairaus aiheuttaa neuropsykiatrisia oireita, mukaan lukien: heikentävät nukkumismallit, hallitsematon aggressio ja psykoosi. Sanofin yhteistyön ansiosta Maailman terveysjärjestölle (WHO) raportoitujen unihäiriötapausten määrä on vähentynyt noin 97% vuosien 2001 ja 2020 välillä. DNDi, Sanofi ja heidän kumppaninsa ovat sitoutuneet varmistamaan, että feksinidatsolia on saatavana kaikissa maissa, joissa nukutaan sairaus on endeeminen.

Vaikka nykyinen unihäiriöiden hoito on tehokas, se on raskas taakka potilaille ja lääketieteellisille työntekijöille, koska infuusioita tai injektioita ja sairaalahoitoa tarvitaan erityisesti syrjäisillä alueilla.

Feksinidatsoli soveltuu: 10 päivän kerran vuorokaudessa käytettäviksi lääkkeiksi Trypanosoma brucei gambiae -unetaudin hoitoon. Tämä on yleisin unihäiriö, jota esiintyy Länsi- ja Keski -Afrikassa. Tärkeää on, että feksinidatsoli on ensimmäinen täydellinen suun kautta annettava hoito, joka sopii sekä taudin ensimmäiseen vaiheeseen (varhaisvaiheeseen) että taudin toiseen vaiheeseen, jossa loiset ylittävät veri-aivoesteen ja aiheuttavat potilaille neuropsykiatrisia oireita. Siksi feksinidatsoli voi eliminoida tavanomaisen sairaalahoidon tarpeen ja mahdollisesti vähentää lannepisteiden määrää.

Feksinidatsolin kemiallinen rakenne

Feksinidatsoli on 5-nitroimidatsolijohdannainen, jonka kehitti alun perin Hoechst (Sanofi' edeltäjä) 1980-luvulla, mutta josta luovuttiin myöhemmin strategisista syistä. Kun voittoa tavoittelematon tutkimus- ja kehitysorganisaatio&"Neglected Disease Drug Initiative (DNDi) [GG" "etsii loisia estäviä yhdisteitä, lääke määritettiin vuonna 2005 yhteistyössä Sveitsin trooppisten ja Kansanterveys. Vuonna 2009 DNDi teki yhteistyötä Sanofin kanssa, jolla on patentti feksinidatsolille, aloittaakseen uudelleen lääkkeen tutkimuksen unihäiriöiden hoitoon. Niistä DNDi vastaa prekliinisestä, kliinisestä ja lääkekehityksestä ja Sanofi vastaa lääkkeiden teollisesta kehittämisestä, rekisteröinnistä, tuotannosta ja myynnistä.

feksinidatsoli kehitettiin osana innovatiivista kumppanuutta DNDi: n kanssa, joka suoritti lääkkeen keskeiset kliiniset tutkimukset ja teki yhteistyötä Kongon demokraattisen tasavallan kansallisen unisairausohjelman sekä Keski -Afrikan tasavallan (CAR) ja Sanofi -yhteistyön kanssa.

Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) antoi 16. marraskuuta 2018 myönteisen tieteellisen lausunnon feksinidatsolista. DNDi: n pitämässä kliinisessä tutkimuksessa feksinidatsoli osoitti tehokkuutta ja turvallisuutta sekä lapsilla että aikuisilla 6 -vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, jotka painoivat ≥ 20 kg taudin molemmissa vaiheissa.

On syytä mainita, että DNDi on saanut trooppisten sairauksien prioriteettikupongin (PRV) FDA: n hyväksynnän vuoksi. FDA: n trooppisten sairauksien PRV -projekti perustettiin vuonna 2007 kannustamaan uusien hoitojen kehittämistä laiminlyötyihin trooppisiin sairauksiin, mukaan lukien unitauti. Sanofi ja DNDi jakavat kaikki PRV: n edut, joiden ansiosta molemmat osapuolet voivat edelleen investoida innovaatioihin ja varmistaa uusien välineiden saamisen unihäiriöiden ja muiden laiminlyötyjen sairauksien hoitoon. Osana pitkäaikaista yhteistyötä WHO: n kanssa Sanofi lupasi edelleen toimittaa lääkkeen maksutta WHO: lle jaettavaksi asianomaisiin maihin.

Tohtori Bernard Pecoul, DNDi: n toimitusjohtaja, sanoi: ”Ensilinjan lääkäreille yksinkertainen, täysin suun kautta otettava unihäiriöhoito on nyt unelma. Lääke on tutkimus meidän ja Sanofin ja maiden välillä, jotka kärsivät vakavasti unitaudista. Olemme ylpeitä tästä viimeisestä virstanpylvästä pitkäaikaisessa kumppanuussamme Sanofin kanssa.&";

Luc Kuykens, Sanofin maailmanlaajuisen terveysosaston johtaja, sanoi: ”Tämä FDA: n hyväksyntä on tärkeä virstanpylväs Sanofin pitkäaikaisessa sitoutumisessa unihäiriöiden ehkäisyyn. Kaksikymmentä vuotta sitten yritys ja WHO tekivät kunnianhimoisen sopimuksen. Kumppanuus laiminlyötyjen trooppisten tautien torjumiseksi. Sen jälkeen kun Euroopan lääkevirasto (EMA) antoi vuoden 2018 lopussa myönteisiä tieteellisiä lausuntoja, FDA: n hyväksyntä on tärkeä askel taudin jatkuvaa poistamista tukevien ponnistelujen elvyttämisessä. ”