FDA hyväksyy Johnson & Johnson Darzalex Faspron hoitamaan valoketjun amyloidoosia

Äskettäin Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi Darzalex Faspron Xian Janssenilta, Johnson & Johnsonin tytäryhtiöltä, äskettäin diagnosoitujen aikuispotilaiden hoitoon, joilla on kevytketjuinen amyloidoosi.

On syytä huomata, että Darzalex Faspro on myös ensimmäinen ja ainoa FDA: n hyväksymä hoito potilaille, joilla on tämä käyttöaihe. Tällä kertaa FDA hyväksyi lääkkeen käytettäväksi yhdessäBortetsomibi, syklofosfamidi ja deksametasoni.

Tämän uuden käyttöaiheen hyväksyminen perustuu pääasiassa Darzalex Faspron vaiheen III ANDROMEDA- tutkimuksesta saatettuihin tietoihin. Testitulokset osoittavat, että nykyiseen tyypilliseen hoitosuunnitelmaan verrattuna Darzalexin + bortetsomibin + syklofosfamidin + deksametasonin (13%) yhdistelmä verrattuna nykyiseen tyypilliseen hoitosuunnitelmaan, pelkkä bortetsomibi + syklofosfamidi + deksametasoni (VCd) -hoito (13%) Lääkityksen (D- VCd) avulla potilaan täydellinen veren remissioaste kasvoi yli 3- kertainen (42%). Lisäksi Darzalex- yhdistelmähoitoa saannilla potilailla hematologinen kokonaisvaste oli suurempi (92% vs. 77%). Nykyiseen tyypilliseen VCd- hoito- yhdynnäen verrattuna Darzalexin yhdistelmähoito pidentää myös potilaan elinten elintärkeän heikkenemisen etenemisvapaata eloonjäämistä (MOD- PFS) ja pidentää potilaan tapahtumatonta eloonjäämistä (MOD- EFS). Tässä tutkimuksessa yhdistelmävalmisteen turvallisuus on yhdenmukainen Darzalex- ihonalaisen valmisteen tai VCd- hoito- valmisteen turvallisuuden kanssa.

Valoketjuinen amyloidoosi on epänormaaliin proteiiniin liittyvä verisairaus. Potilaan kehon epänormaalit proteiinit voivat johtaa elintärkeiden elinten (erityisesti sydämen, munuaisten ja maksan) heikkenemiseen. Yhtiö ei suosittele lääkkeen käyttöä NYHA IIB- tai IV- sydänsairauteen tai Mayo IIIB - valoketjun amyloidoosipotilaisiin kontrolloitujen kliinisten tutkimusten ulkopuolella. Joka vuosi 4500 ihmistä maailmanlaajuisesti kärsii valitettavasti valoketjun amyloidoosista. Noin kolmannes potilaista oli nähnyt keskimäärin viisi tai useampia lääkäreitä ennen kuin lopulta sai tarkan diagnoosin, ja 72 prosenttia potilaista diagnosoitiin yli vuosi ensioireidensa jälkeen. Diagnoosin viivästymisen vuoksi tällaisten potilaiden ennuste on yleensä huono. Ensimmäisenä vuonna diagnoosin jälkeen noin 30% potilaista, joilla on kevytketjuinen amyloidoosi, kuolee.

Darzalex Faspron kehitti alun perin Genmab. Viime vuoden toukokuussa lääke hyväksyttiin multippelin myelooman (MM) 4 hoitovaihtoehdon hoitoon, mukaan lukien äskettäin diagnosoidut multippeli myeloomapotilaat, jotka eivät ole oikeutettuja multippelin myeloomapotilaiden, uusiutuneiden tai tulenkestäville multippelia myeloomaa sairastaville potilaille. Darzalex Faspro, mukaan lukien daratumumabi ja hyaluronidaasi- fihj, on uusi ihonalainen Darzalex- injektiovalmiste. Tällä hetkellä myös EU:n sääntelyvirastot tarkastelevat Darzalex Faspron hakemusta tämän käyttöaiheen käsittelyä varten.