Kaposin sarkooman (KS) raskas paino: ainoa suullinen ja ensimmäinen uusi lääke 20 vuosina, Bristol-Myers Squibb Pomalyst (Pomalidomide), Yhdysvaltojen hyväksymä!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Pomalystin (pomalidomidi), joka on kasvaimenvastaista vaikutusta omaava immunomodulaattori Kaposi-sarkooman (Kaposi-sarkooma, KS) potilaiden hoidossa. erityisesti: ({{{2}}) AIDSiin liittyvät Kaposi-sarkoomaa sairastavat potilaat, joiden sairaudessa on kehittynyt vastustuskyky erittäin tehokkaille antiretroviruslääkkeille (HAART); (2) HIV-negatiiviset Kaposi-sarkoomapotilaat

On syytä mainita, että Pomalyst on ainoa oraalinen ja ensimmäinen uusi terapeuttinen lääke, joka on hyväksytty Kaposi&-sarkooman (KS) hoitoon yli 20 vuoden ajan. On syytä huomauttaa, että potilaiden, joilla on AIDS: iin liittyvä Kaposi&# 39 sarkooma, tulee jatkaa HAART-hoidon käyttöä HIV: n hoidossa lääkärin GG: n 39 suositusten mukaisesti.

Pomalyst sai FDA GG: n {39 nopeutetun hyväksynnän, läpimurtolääkkeen kelpoisuuden (BTD) tai harvinaislääkkeen kelpuutuksen (ODD) yllä mainitun Kaposi GG: n {39 sarkooman indikaation hoitamiseksi. Tämä nopeutettu hyväksyntä perustuu vaiheen I / II avoimen yksirivisen kliinisen tutkimuksen (12-C-0047) kokonaisvasteasteeseen (ORR). Näiden käyttöaiheiden jatkuva hyväksyminen riippuu varmennuskokeissa suoritettavien kliinisten etujen todentamisesta ja kuvaamisesta.

Kaposi GG: n sarkooma on harvinainen syöpä, joka yleensä ilmenee ihon vaurioina, mutta voi myös kehittyä useisiin muihin kehon osiin, mukaan lukien keuhkoihin, imusolmukkeisiin ja ruuansulatusjärjestelmään. Yhdysvalloissa tämän taudin vuotuinen esiintyvyys on 6 miljoonasosaa, ja se vaikuttaa pääasiassa ihmisiin, joilla on heikko immuunijärjestelmä. Pomalyst on suun kautta otettava lääke ja se on ensimmäinen uusi hoito, joka on hyväksytty Kaposi&-sarkoomaa sairastavien potilaiden hoitoon yli 20 vuotta.

Bristol-Myers Squibbin globaalien lääketieteellisten asioiden varapuheenjohtaja Diane McDowell kertoi:" Kaposin GG: n {{{}} sarkoomaa sairastavilla potilailla ei ole juurikaan hallita sairauttaan viimeisen 20 vuoden aikana. Olemme tyytyväisiä, että Pomalyst-tutkimusta jatketaan tällä harvinaisen sairauden alueella, joka on antanut meille kyvyn tarjota potilaille kaivattuja suun kautta hoidettavia vaihtoehtoja. GG-tarjous;

Kansallisen syöpäinstituutin (NCI) syöpätutkimuskeskuksen (CCR) HIV- ja aids-pahanlaatuisten kasvainten osaston johtaja, Robert Yarchan, sanoi:" Pomalyst osoitti positiivisia tuloksia potilailla, joilla oli Kaposi&# {{0} } sarkooma heidän HIV-statuksestaan ​​riippumatta. Lisäksi lääke tarjoaa myös oraalisen hoidon, jolla on erilainen vaikutusmekanismi kuin sytotoksisilla kemoterapialääkkeillä, joita käytetään yleisesti Kaposi GG: n sarkooman hoidossa. GG-tarjous;

Kuten reseptiä koskevan mustan laatikon varoituksessa todetaan, Pomalyst voi vahingoittaa sikiötä, ja se on kielletty raskaana oleville naisille. Pomalyst on saatavana vain rajoitetun jakelusuunnitelman Pomalyst REMS® kautta. Pomalystia saavilla potilailla voi esiintyä syvän laskimotromboosin, keuhkoembolian, sydäninfarktin ja aivohalvauksen, ja tromboprofylaksia on annettava.

Tämä hyväksyntä perustuu avoimen yksirivisen vaiheen I / II-tutkimuksen 12-C-0047 tietoihin. Tutkimuksessa arvioitiin Pomalystin turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa HIV-positiivisissa ja HIV-negatiivisissa oireellisissa Kaposi&-sarkoomapotilaissa, joista suurin osa on edennyt sairauteen.

Tutkimuksen suoritti Robert Yarchoanin johtama ryhmä yhteistyöhön perustuvan tutkimus- ja kehityssopimuksen (CRADA) nojalla. Yhteensä 28 potilasta (18 HIV-positiivinen ja 10 negatiivinen) sai Pomalystia 5 mg annoksella ja otti sen suun kautta kerran päivässä {{5} } jaksoa (jakso 28 päivää), kunnes sairaus etenee tai ei voida hyväksyä myrkyllisyyttä. Tutkimuksesta suljettiin pois potilaat, joilla oli oireenmukaista keuhko- tai sisäelimistön Kaposi GG: n sarkoomaa, aiempaa laskimo- tai valtimoiden tromboemboliaa ja prokoagulanttisia sairauksia. Koko hoitojakson ajan potilas sai aspiriinin 81 mg tromboprofylaksiaa kerran päivässä. Keskimääräinen aika hoidon aloittamisesta ensimmäisen remission esiintymiseen oli 1. 8 kuukautta (0,9-7. 6).

Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma oli kokonaisvasteprosentti (ORR, mukaan lukien täydellinen vaste [CR], kliininen täydellinen vaste [cCR], osittainen vaste [PR]), jonka tutkija tutki AIDS-kliinisen lääkärin syöpäkomitean mukaan Koeryhmä (ACTG) Kaposia vastaan ​​Sarkoomavastekriteerit arvioitiin.

Tulokset osoittivat, että kaikkien potilaiden ORR oli 71% (20 / 28; 95% CI: {{4}}, {{5 }}), josta {{6}}% (4 / 28) potilaista saavutti CR: n ja 57% (16 / {{2} }) potilailla saavutettiin PR. Remissoinnin mediaanin kesto (DOR) kaikille potilaille oli 12. 1 kuukautta (95% CI: 7. 6, 16 . 8). Lisäksi remissiopotilaiden joukossa 50% potilaista säilyi remissio 12 kuukauden ajan Pomalyst-hoidosta.

Yleisimmät haittavaikutukset (≥ 30%), mukaan lukien laboratorion poikkeamat, ovat neutrofiilien tai valkosolujen määrän väheneminen, lisääntynyt kreatiniini- tai glukoosiarvo, ihottuma, ummetus, väsymys, hemoglobiini, verihiutaleet, fosfaatti, albumiini tai kalsium. ALAT, pahoinvointi ja ripuli. 11% (3 / 28) potilaista lopetettiin pysyvästi haittavaikutusten takia. Uusia turvasignaaleja ei löytynyt. Kaposi GG: n {3 9-sarkoomassa Pomalystin turvallisuus on yhdenmukainen tunnetun Pomalystin turvallisuuden kanssa hyväksytyissä käyttöaiheissa.

Kaposi-sarkooma (Kaposi-sarkooma, KS) on harvinainen syöpä, joka yleensä ilmenee ihon vaurioina, mutta voi myös kehittyä useisiin muihin kehon osiin, mukaan lukien keuhkoihin, imusolmukkeisiin ja ruuansulatusjärjestelmään. Kaposi' sarkooman aiheuttaa Kaposi' , ja sitä havaitaan yleisimmin HIV-tartunnan saaneilla ihmisillä, joiden immuunitoiminta on heikentynyt.

Vaikka antiretroviruslääkityksen (cART tai HAART) yhdistelmäkäyttö on vähentänyt Kaposi GG: n sarkooman esiintyvyyttä Yhdysvalloissa, tauti esiintyy edelleen noin 6 tapausta miljoonaa kohden ihmiset. Kaposi&-sarkooma on yleisempi alueilla, joilla aids-hoito on vähemmän maailmassa. Saharan eteläpuolisessa Afrikassa ja muilla alueilla yhä useammat ihmiset ovat saaneet Kaposi&# 39 -sarkoomaan liittyvän herpesviruksen (KSHV), joka on yleisimpiä miesten keskuudessa, kasvain.

Pomalystti on immunomodulaattori, jolla on kasvaimen vastaista aktiivisuutta. Lääke on talidomidianalogi, joka on hyväksytty aikuisten potilaiden hoitoon: (1) yhdistettynä deksametasoniin multippelin myelooman (MM) hoitoon. Erityisesti potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet vähintään {{{{ 4}}}} hoidot (mukaan lukien lenalidomidi ja proteasomien estäjät) osoittivat taudin etenemistä viimeisen hoidon aikana tai 60 päivän sisällä hoidon päättymisestä; (2) Kaposi&# 39 -sarkoomapotilaat, erityisesti aidsiin liittyvät KS-potilaat ja HIV-negatiiviset KS-potilaat, jotka epäonnistuivat HAART-hoidossa.