Novartisin ensimmäinen komplementtitekijä B:n estäjä Iptacopan on sertifioitu innovaatiopassiksi Isossa-Britanniassa!

Novartis ilmoitti äskettäin, että British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) ja Scottish Medical Association (SMC) ovat myöntäneet oraalisen iptakopaanihoidon (LNP023) C3-glomerulusten hoitoon."Innovation Passport" pätevyys sairauteen (C3G).

C3G on erittäin harvinainen ja vakava primaarisen glomerulonefriitin muoto, jolle on tunnusomaista komplementin säätelyhäiriö. Taudin vuosittainen ilmaantuvuus maailmanlaajuisesti on 1-2 miljoonasosaa. Yhdysvalloissa on noin 10 000 tapausta, Euroopassa noin 10 500, Japanissa noin 3 200 ja Kiinassa noin 32 000 tapausta. C3G diagnosoidaan yleensä nuorilla ja nuorilla aikuisilla. Taudin ennuste on erittäin huono. Noin 50 %:lle potilaista kehittyy loppuvaiheen munuaissairaus (ESRD) 10 vuoden kuluessa, ja 50–70 % potilaista uusiutuu munuaisensiirron jälkeen.

Iptacopan on Novartis Institute of Biomedical Researchin löytämä uraauurtava oraalinen tekijä B:n estäjä. Tekijä B on keskeinen seriiniproteaasi komplementtijärjestelmän vaihtoehtoisessa reitissä. Iptacopanista voi tulla ensimmäinen kohdennettu hoito, joka hidastaa C3G-dialyysin edistymistä.

Innovation Passport on passi Innovation Permit and Accessiin (ILAP). ILAP on uusi tapa nopeuttaa Brexitin jälkeen markkinoille tuotujen lääkkeiden hyväksyntää. Se lanseerattiin tammikuussa 2021. Sen tavoitteena on nopeuttaa innovatiivisten lääkkeiden hyväksyntää ja markkinointia sekä edistää potilaiden' pääsy huumeisiin. ILAP tarjoaa yhden integroidun alustan MHRA:n, lääketieteellisten kumppaneiden, mukaan lukien NICE ja SMC, sekä lääketieteen kehittäjien välistä yhteistyötä varten. Tämän kanavan lääkekehittäjät saavat enemmän palautetta MHRA:lta ja sidosryhmiltä (mukaan lukien NICE). Yksi innovaatiopassi voi kattaa useita saman tehoaineen tulevia käyttöaiheita. Siksi lääkkeet voivat sisältää myös useita sairauksia ILAP:n myöhemmissä vaiheissa.

iptakopaanin kemiallinen rakenne

iptakopaani on luokkansa ensimmäinen, oraalinen, tehokas, selektiivinen, pienimolekyylinen ja palautuva tekijä B:n estäjä. Tekijä B on keskeinen seriiniproteaasi komplementtijärjestelmän vaihtoehtoisessa reitissä.

Tällä hetkellä iptakopaania kehitetään monien komplementtiohjautuvien munuaissairauksien (CDRD) hoitoon, joilla on merkittäviä tyydyttämättömiä lääketieteellisiä tarpeita, mukaan lukien C3G, IgA-nefropatia, atyyppinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), kalvonefropatia (MN) ja harvinainen kohtauksellinen verisairaus. yöllinen hemoglobinuria (PNH).

Julkaistut vaiheen 2 tiedot osoittivat, että: (1) IgAN:n hoito iptakopaanilla vähensi proteinuriaa ja stabiloi munuaisten toimintaa; (2) C3G:n hoito vähensi arvioidun glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) laskunopeutta ja stabiloi munuaisten toimintaa; (3) PNH:n hoito vähentää merkittävästi intravaskulaarista ja ekstravaskulaarista hemolyysiä, mikä mahdollistaa useimpien potilaiden nopean ja pitkäaikaisen paranemisen ilman verensiirtoa.

Vaikka Novartiksella on 35 vuoden kokemus munuaisensiirron hoidosta, iptakopaani on ensimmäinen CDRD-hoito munuaissairauksien hoidossa. Novartisin tavoitteena on muuttaa hoidon lähestymistapaa kohdistamalla yksi näiden harvinaisten ja progressiivisten sairauksien avaintekijöistä, mikä voi pidentää CDRD-potilaiden ei-dialyysihoitoa.

Chinmay Bhatt, Novartis Pharmaceuticalsin UK:n, Irlannin ja Pohjois-Euroopan toimitusjohtaja, sanoi: "Tärkein prioriteettimme on varmistaa, että lääkkeemme toimitetaan potilaille, jotka niitä eniten tarvitsevat. Olemme ylpeitä voidessamme kehittää lisenssin uuden innovaation pohjalta. Ja pääsy lääkkeisiin, jotka saavat innovatiivisen passin. Olemme erittäin iloisia voidessamme olla yhteydessä Ison-Britannian terveydenhuoltojärjestelmän sidosryhmiin tämän uuden tavan avulla tutkia mahdollisuutta tuoda tämä kehittävä lääke potilaiden ulottuville mahdollisimman pian."