Pfizer Kerran viikossa Pitkävaikutteinen lääke Somatrogon Phase 3 Kliininen menestys: Vähennä merkittävästi hoidon taakkaa!

Pfizer ja OPKO Health julkistivat äskettäin yhdessä vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen C0311002 positiiviset tulokset, joilla arvioidaan ihmisen viikoittaista pitkävaikutteista kasvuhormonin somatrogonia kasvuhormonin puutteen (GHD) lasten hoitoon. Tutkimus tehtiin 3– 18- isilla ghd- lapsilla, ja tulokset osoittivat, että viikoittaiset somatrogoni- injektiot saavuttivat ensisijaisen päätetapahtuman, joka paransi hoitotaakkaa verrattuna ihmisen kasvuhormoni Genotropinin (somatropiini) kerran vuorokaudessa annokseen.

Lapsuuden GHD on vakava ja harvinainen sairaus, jonka aiheuttaa aivolisäkkeen eritttä riittämätön kasvuhormoni. Lapset, joilla on GHD, eivät ole vain lyhyitä, vaan heillä on myös aineenvaihdunnan poikkeavuuksia, psykososiaalisia haasteita, kognitiivisia puutteita ja huono elämänlaatu. Vuosikymmenien ajan standardi hoito GHD on ollut ihonalainen injektio hGH kerran päivässä parantaa kasvua ja aineenvaihduntavaikutuksia. Hoitajille ja potilaille päivittäisten injektioiden hoitotaakka on suuri, mikä voi johtaa huonoon vaatimustenmukaisuuteen ja vähentää hoidon kokonaisvaikutusta.

Somatrogon on uusi molekyylikokonaisuus, joka sisältää ihmisen kasvuhormonin luonnollisen sekvenssin ja sisältää yhden kopion N-pääteasemalla ja kaksi kopiota ihmisen korionisen gonadotropiinin (hCG) C-terminuksessa β-ketjun C-terminaalipeptidi (CTP), CTP Voi pidentää molekyylin puoliintumisikää. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa somatrogonille on myönnetty harvinaislääkkeiden nimitys (ODD) ghd-lasten ja aikuisten hoitoon.

Pfizer ja OPKO allekirjoittivat vuonna 2014 maailmanlaajuisen sopimuksen somatrogonin kehittämisestä ja kaupallistamiseksi GHD:n hoitoon. Sopimuksen mukaan OPKO vastaa kliinisten projektien toteutuksesta ja Pfizer tuotteiden rekisteröinnistä ja kaupallistamisesta. Molemmat osapuolet arvioivat muiden käyttöaiheiden mahdollisuutta lapsille ja aikuisille tarpeen mukaan.

C0311002 on kolmivaiheinen, satunnaistettu, monikeskustutkimus, avoin crossover-tutkimus, jossa arvioidaan somatrogon-hoidon taakkaa kerran viikossa ja kerran päivässä Genotropiini 3–18-vuotiaiden GHD-lapsilla. Tähän crossover- tutkimukseen osallistui yhteensä 87 satunnaistettua ja hoidettua potilasta (43 satunnaistettiin tilaamaan 1 [Genotropin- somatrogon]; 44 satunnaistettiin tilaamaan 2 [somatrogon- Genotropin]). Päätavoitteena on arvioida jokainen somatrogon. Viikoittaisen injektiosuunnitelman ja Genotropinin kerran vuorokaudessa - injektiosuunnitelman välistä hoitotaakkaa arvioitiin kunkin 12 viikon hoitosuunnitelman jälkeen keskimääräisen kokonaiselinajan häiriöiden kokonaismäärän erolla.

Huipputulokset osoittivat, että 12 viikon hoidon jälkeen verrattuna kerran vuorokaudessa genotropiinihoitoon (24, 13 pistettä) viikoittainen somatrogonihoito paransi keskimääräistä elämänhäiriön kokonaispistemäärää (8, 63 pistettä) ja hoitoero oli - 15, 49 (95% CI: - 19, 71, - 11, 27; p<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

Näiden kahden hoitojakson aikana ei ollut vakavia haittavaikutuksia. Yksi tutkimushenkilö lopetti somatrogonin käytön koettuaan ei- vakavan haittatapahtuman hoidon aikana. Haittavaikutusten esiintyvyys hoitoryhmien välillä on vertailukelpoinen, ja kaikkien haittavaikutusten vaikeusaste on lievä tai kohtalainen.

Brenda Cooperstone, MD, Pfizerin globaali tuotekehitysosaston harvinaisten sairauksien kehitysjohtaja, sanoi: "Tähänastiset tutkimustulokset osoittavat, että viikoittainen somatrogon voi vähentää elintapahäiriöitä, tukea potilaiden mieltymyksiä ja parantaa vaatimustenmukaisuutta. Lähes 40 vuoden ajan GHD-potilaat ja heidän omaisensa ovat kestäneet päivittäisten kasvuhormonipistosten taakan. Olemme sitoutuneet parantamaan nykyistä hoitotasoa tarjoamalla pitkäaikaisia, viikoittaisia hoitovaihtoehtoja GHD-yhteisölle."