Plasma Kallikrein Inhibitor Orladeyo (berotralstat) hyväksyttiin EU: ssa!

BioCryst Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Euroopan komissio (EY) on hyväksynyt Orladeyo (berotralstat) -kapseleita, suun kautta otettavia, kerran päivässä annettavia lääkkeitä 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille lapsille ja aikuisille potilaille perinnöllisen angioedeeman (HAE) puhkeamisen estämiseksi. Joulukuussa 2020 ja tammikuussa 2021 Orladeyo hyväksyttiin samoihin käyttöaiheisiin myös Yhdysvalloissa ja Japanissa.

On syytä mainita, että Orladeyo on ensimmäinen kohdennettu suun kautta annettava hoito, joka on hyväksytty HAE-iskujen ehkäisyyn. Lääkkeen hyväksyminen markkinoille on tuonut merkittävää edistystä HAE-potilaiden hoidossa, jotka ovat odottaneet suun ennaltaehkäiseviä hoitovaihtoehtoja, ja auttaa vähentämään potilaiden hoitokuormaa.

Orladeyon vaikuttava farmaseuttinen aineosa on berotralstat, joka on uusi oraalinen, kerran päivässä tehokas ja selektiivinen ihmisen plasman kallikreiinin estäjä, joka toimii vähentämällä plasman kallikreiinin aktiivisuutta. Lääke on kehitetty HAE-potilaille estämään ja hoitamaan angioedeeman puhkeamista. Tällä hetkellä BioCryst kehittää kahta berotralstat-formulaatiota, kapselit kehitetään estämään HAE-iskut ja oraalisia nestemäisiä formulaatioita käytetään akuuttien HAE-iskujen hoitoon.

Berotralstatin kemiallinen rakenne (kuvalähde: chemicalbook.com)

BioCrystin toimitusjohtaja Jon Stonehouse sanoi: "Tällä hetkellä suurin osa eurooppalaisista HAE-potilaista käyttää tarpeen mukaan hoitoa tai androgeeneja taudin hoitoon. Uskomme, että Orladeyon suullinen, kerran päivässä antama hyväksyntä auttaa potilaita tarjoamaan uuden jännittävän mahdollisuuden vähentää hoitokuormiaan käyttämällä Orladeyoa ennaltaehkäisevään hoitoon."

Henrik Balle-Boysen, HAE Internationalin maailmanlaajuisen voittoa tavoittelemattoman potilasyhdistysverkoston varatoimitusjohtaja ja operatiivinen johtaja, joka on sitoutunut parantamaan HAE-potilaiden elämää, sanoi: "Orladeyo tarjoaa ensimmäiset suun kautta otettavat steroideihin kuulumattomat lääkkeet HAE-potilaille ja heidän potilailleen. lääkärit Euroopassa. Estä HAE-hyökkäykset. Tämä on erittäin tärkeä ja suosituin edistysaskel käytettävissä olevien hoitovaihtoehtojen tarjoamisessa."

Keskeisessä vaiheen 3 APeX-2 -tutkimuksessa Orladeyo vähensi merkittävästi HAE-jaksoja 24. hoitoviikolla, ja tämä väheneminen jatkui 48. viikkoon saakka. Niillä HAE-potilailla, jotka olivat suorittaneet 48 viikkoa hoidon (150 mg), HAE-hyökkäysnopeus oli keskimäärin 2,9 kohtausta kuukaudessa perustutkimuksessa ja laski keskimäärin 1,0 hyökkäykseen kuukaudessa 48 viikon hoidon jälkeen. Pitkäaikaisessa avoimessa APeX-S-tutkimuksessa HAE-potilailla, jotka saivat 48 viikkoa hoidon (150 mg), oli keskimäärin 0,8 kohtausta kuukaudessa.

Kahdessa kokeessa Orladeyo oli turvallinen ja hyvin siedetty. Plaseboryhmään verrattuna yleisimmin ilmoitetut haittavaikutukset Orladeyoa saaneilla potilailla olivat maha-suolikanavan reaktiot. Nämä reaktiot tapahtuvat yleensä varhaisessa vaiheessa Orladeyo-hoidon aloittamisen jälkeen, harvenevat ajan myötä ja häviävät yleensä itsestään.

Nykyisillä HAE-ennaltaehkäisevillä hoidoilla on merkittävä hoitotaakka. HAE-iskujen määrän vähentämisen lisäksi APeX-2 -tutkimuksen tiedot osoittivat, että Orladeyoa (150 mg) suun kautta kerran päivässä ottaneilla potilailla elämänlaatu ja potilaan yleinen tyytyväisyys parani merkittävästi ja kuukausittainen tavanomainen hoito Tarvittaessa annettavaa lääkitystä parannettiin merkittävästi.

Marce Riedl, APeX-2-tutkimuksen tutkija, lääketieteen professori ja perinnöllisen angioedeeman keskuksen kliininen johtaja Kalifornian yliopistossa San Diegossa, sanoi: "Potilaat ja lääkärit ovat yhtä mieltä siitä, että HAE-hoito lisää potilaan rasitusta. elämää. Suun kautta kerran päivässä Hoitovaihtoehdoilla Orladeyo voi vähentää kouristuksia ja vähentää injektioihin ja infuusioihin liittyvää taakkaa."