Yhdysvaltain FDA hyväksyi inhibiittorin Empavelin hoitamaan paroksismaalista yöllistä hemoglobinuriaa (PNH)!

Apellis Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Empavelin (pegsetakoplanin) paroksismaalisen yöllisen hemoglobinurian (PNH) hoitoon aikuisilla. Empaveli hyväksyttiin ensisijaisen arviointiprosessin avulla, mikä voi parantaa PNH-hoitostandardeja ja määrittää PNH-hoidon uudelleen.

On syytä mainita, että Empaveli on ensimmäinen ja ainoa C3-kohdehoito, joka on saanut viranomaisten hyväksynnän. Tämä lääke sopii: (1) PNH-aikuispotilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa; (2) Aiemmin vastaanotetut C5-estäjät Aikuiset potilaat, joilla on Soliriksen (ekulitsumabi) ja Ultomiriksen (ravulitsumabi) PNH.

Noin viime vuosikymmenen aikana ainoa vaihtoehto PNH: n hoitamiseksi oli C5: n estäjät, mutta monilla potilailla on edelleen jatkuvaa hypohemoglobinopatiaa, mikä johtaa usein heikentävään väsymykseen ja usein verensiirtoihin. Kliinisissä tutkimuksissa Empaveli voi tarjota laajan kontrollin PNH: lle, mikä parantaa PNH-potilaiden elämää lisäämällä hemoglobiinitasoja ja vähentämällä verensiirtojen tarvetta.

Apelliksen perustaja ja toimitusjohtaja Cedric Francois sanoi:" Ensimmäisenä FDA: n hyväksymänä C3-kohdehoitona Empavelilla on mahdollisuus määritellä uudelleen aikuisten PNH-potilaiden hoito, mukaan lukien ne, jotka eivät ole saaneet hoitoa, ja C5-potilaista, joille tehdään inhibiittorikonversiohoito. Tämä hyväksyntä on merkittävä tieteellinen edistysaskel, koska Empaveli oli edelläkävijä ensimmäisten uusien komplementtilääkkeiden joukossa viimeisten 15 vuoden aikana. Odotamme innolla C3: n täyden potentiaalin tutkimista kohteena ja jatkamme tämän terapian rekisteröintisuunnitelman edistämistä useissa komplementtivetoisissa sairauksissa, joissa on merkittäviä täyttämättömiä lääketieteellisiä tarpeita."

Empaveli&# 39: n hyväksyntä perustuu head-to-head-vaiheen 3 PEGASUS-tutkimuksen (NCT03500549) tuloksiin (katso: PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation). Tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman osoittaen, että Empaveli on parempi kuin Soliris (eculizumab), PNH-standardi hoitolääke: se on parempi kuin Soliris, kun otetaan huomioon hemoglobiiniarvojen muutokset lähtötasosta viikolla 16 ja korjatut hemoglobiinitasot nousevat keskimäärin 3,84 g / dl<>

Lisäksi Empaveli saavutti samanarvoisuuden välttäen verensiirron päätepisteitä verrattuna Solirisiin. 85%: lla Empaveli-hoitoryhmän potilaista ei ollut verensiirtoa 16 viikon aikana, kun taas Soliris-hoitoryhmässä 15%: lla potilaista. Samaan aikaan, verrattuna Soliris-hoitoryhmän potilaisiin, Empaveli-hoitoryhmän potilailla on korkeampi keskeisten hemolyysimarkkereiden normalisoitumisaste, ja FACIT-uupumuspisteillä on kliinisesti merkittävä parannus. Tässä tutkimuksessa Empaveli on yhtä turvallinen kuin Soliris.

On syytä mainita, että Empaveli on ensimmäinen hoito, jolla hemoglobiiniarvot ovat paremmat kuin Soliriksella, ja jopa 85 prosentilla Empavelilla hoidetuista potilaista ei ole verensiirtoa. Suurin osa tällä hetkellä Soliris-hoitoa saavista PNH-potilaista kärsii jatkuvasta anemiasta. PEGASUS-tutkimuksen tulokset osoittavat, että Empavelista voi tulla uusi standardi PNH-potilaiden hoidossa.

Empavelin aktiivinen farmaseuttinen ainesosa on pegetakoplan, joka on kohdennettu C3-estäjä, joka on suunniteltu säätelemään komplementin liiallista aktivaatiota, joka on syy monien vakavien sairauksien esiintymiseen ja kehittymiseen. Pegcetacoplan on synteettinen syklinen peptidi, joka sitoutuu polyetyleeniglykolipolymeeriin ja sitoutuu spesifisesti C3: een ja C3b: hen. Tällä hetkellä pegetakoplania kehitetään erilaisten sairauksien, kuten PNH: n, maantieteellisen atrofian (GA) ja C3-glomerulopatian, hoitoon. Yhdysvalloissa FDA on myöntänyt pegcetacoplan-nopeutetun pätevyyden PNH: n ja GA: n hoitoon.

Soliris on Alexionin myymä lääke. Tämä on uraauurtava komplementin estäjä, joka toimii estämällä C5-proteiinia komplementin kaskadin terminaaliosassa. Komplementtikaskadi on osa immuunijärjestelmää, ja sen hallitsemattomalla aktivaatiolla on tärkeä rooli useissa vakavissa harvinaisissa sairauksissa ja erittäin harvinaisissa sairauksissa. Soliris hyväksyttiin ensimmäisen kerran markkinointiin vuonna 2007, ja se on hyväksytty useille erittäin harvoille sairauksille, kuten: paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), anti-AchR-vasta-ainepositiivinen systeeminen gravis-astenia (gMG), anti-akvaporin-4 (AQP4) -vasta-aine-positiivinen neuromyeliitti optikan spektrin häiriö (NMOSD).

Ultomiris on päivitetty versio Solirisista. Se on toisen sukupolven pitkävaikutteinen C5-komplementin estäjä. Se hyväksyttiin ensimmäisen kerran markkinointiin vuoden 2018 lopussa. Hyväksyttyihin käyttöaiheisiin kuuluvat: PNH ja aHUS. Ultomiris on ensimmäinen ja ainoa pitkävaikutteinen C5-komplementin estäjä, joka annetaan 8 viikon välein. Vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa PNH: n hoitamiseksi Ultomiris infusoidaan 2 kuukauden välein (8 viikkoa) Soliris-infuusiona joka toinen viikko. Viikoittaisella infuusiolla saavutettiin alhaisempi arvo kaikissa 11 päätetapahtumassa.

Soliris on yksi maailman GG: n parhaiten myyvistä harvinaisten sairauksien lääkkeistä, ja sen myynti vuonna 2020 oli 4,065 miljardia dollaria. Ultomiris&# 39: n myynti vuonna 2020 on saavuttanut 1,077 miljardia dollaria. Kahden C5-estäjän kokonaismyynti oli 5,142 miljardia dollaria.

Joulukuussa 2020 AstraZeneca ilmoitti ostavansa Alexionin 39 miljardin dollarin käteisenä ja varastona. Kauppa vahvistaa AstraZenecan tieteellistä asemaa immunologian alalla tuomalla Alexionin innovatiivisen täydentävän teknologia-alustan ja tehokkaan putkiston. Harvinaiset sairaudet ovat nopeasti kasvava ja nopeasti kehittyvä sairausala, ja lääketieteelliset tarpeet ovat vakavasti liian tyytymättömiä. Tämän vuoden huhtikuussa yrityskauppa läpäisi Yhdysvaltojen liittovaltion kauppakomission (FTC) tarkastuksen. Äskettäin enemmistö AstraZenecan osakkeenomistajista hyväksyi kaupan, ja sen odotetaan valmistuvan vuoden 2021 kolmannella neljänneksellä.