Roche ja NeuExcell ovat tehneet strategisen yhteistyön kehittääkseen uusia hoitomuotoja käyttämällä hermoregeneraatiogeeniterapia-alustaa!

Roche':n geeniterapiayhtiö Spark Therapeutics ja NeuExcell Therapeutics ovat päässeet geeniterapiayhteistyöhön kehittääkseen turvallisen ja tehokkaan hoidon Huntingtonin':n tautia (HD) sairastaville potilaille.

HD on parantumaton geneettinen aivosairaus, jonka aiheuttaa viallinen geeni kromosomissa 4. Koska sairaus vaikuttaa aivojen eri osiin, se vaikuttaa liikkeisiin, käyttäytymiseen ja kognitioon. Potilaiden on yhä vaikeampaa kävellä, ajatella, järkeillä, niellä ja puhua. Viime kädessä tarvitaan kokopäiväistä hoitoa. HD:hen liittyvät komplikaatiot ovat yleensä kohtalokkaita.

Sopimuksen ehtojen mukaan Spark Therapeutics ostaa NeuExcell':n patentoidun hermoregeneraatiogeeniterapiaalustan ja -ominaisuudet. NeuExcell'n tutkimusryhmä tekee tiivistä yhteistyötä Spark Therapeuticsin kanssa hankkeen edistämiseksi. Optiolisenssin nojalla NeuExcell on oikeutettu saamaan ennakkomaksuja, lisenssimaksuja, R&D- ja myynnin virstanpylväsmaksuja, jopa noin 190 miljoonaa dollaria, sekä tuoterojaltit. Spark Therapeuticsilla on oikeus päättää lisensoida NeuExcell':n maailmanlaajuiset yksinoikeudet HD-projektiin.

Nykyinen yleinen näkemys on, että nisäkkäiden aikuiset neuronit ovat korvaamattomia, joten aivosairauksien hoidossa keskitytään usein taudin etenemisen hidastamiseen. NeuExcell on saattanut käynnistää hermokudoksen regenerointimenetelmän. Yrityksen':n hermojen regeneraatiogeeniterapia-alusta on rakennettu transkriptiotekijäpohjaiseen transdifferentiaatioteknologiaan. Alusta yrittää ohjelmoida uudelleen neuroneja ympäröivät endogeeniset gliasolut (kuten astrosyytit) toimiviksi uusiksi hermosoluiksi, jotka yleensä reagoivat hermosolujen loukkaantumisen tai kuoleman jälkeen.

Vaikka hermosolut eivät voi jakautua ja regeneroida itseään, gliasolut ovat uusiutuva lähde uusien hermosolujen tuottamiseksi vaurioituneeseen kohtaan, ja niiden mittakaava on riittävän suuri tuottamaan mielekkäitä terapeuttisia vaikutuksia. NeuExcell kehittää adeno-associated virus (AAV) -pohjaista hermoregeneraatiogeeniterapiaa uusien toiminnallisten hermosolujen regeneroimiseksi hermosolujen rappeutumiskohdassa.

Spark Therapy':n kehittynyt AAV-kantoalusta keskushermostoa varten tarjoaa suuren edun HD R&D -projekteille. Yritys on ollut geeniterapian tutkimuksen kärjessä yli 20 vuotta ja sillä on tällä alalla laaja tietämys ja osaaminen, jota tullaan hyödyntämään HD-projektien kehittämisen edistämisessä.

Yhdistämällä Spark Therapy':n nykyinen asiantuntemus geeniterapian kehittämisestä NeuExcellin':n hermoston regeneraatiogeeniterapian tutkimuskykyyn, tämä yhteistyö pyrkii edistämään geeniterapian potentiaalia Huntingtonin&#:ssä. 39:n sairausyhteisö.