SYK:n estäjä Tavalisse (fatantinib) Vaiheen 3 tutkimus Japanissa onnistui!

Rigel Pharmaceuticals ilmoitti äskettäin, että sen kumppani Kissei Pharmaceuticals on julkaissut positiivisia huippuluokan tuloksia Japanissa tehdystä vaiheen 3 kliinisestä tutkimuksesta. Tutkimuksessa arvioidaan Tavalissea (fostamatinibin dinatriumheikahydraattia) kroonista immuunitrombosytopeniaa (ITP) sairastavien aikuispotilaiden hoitoon.

Tämän vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen tulokset (n=34) osoittivat, että niiden potilaiden osuus Tavalisse- hoitoryhmässä, jotka saavuttivat vakaan verihiutalevasteen, oli huomattavasti suurempi kuin lumelääkeryhmässä. Vakaa verihiutalevaste määritellään seuraavasti: viimeisten 6 suunnitellun käynnin aikana 14–24 hoitoviikon aikana vähintään 4 verihiutalemäärää on ≥50 000 trombosyyttiä/ μl. Tässä tutkimuksessa Tavalissen turvallisuus oli yhdenmukainen muiden kliinisten tutkimusten kanssa, eikä uusia tai epänormaaleja turvallisuusongelmia havaittu.

Lokakuussa 2018 Rigel ja Kissei allekirjoittivat yksinomaisen lisenssi- ja toimitussopimuksen kehittääkseen kaikki olemassa olevat ja mahdolliset fostamatinib-tiedot Japanissa, Kiinassa ja Etelä-Koreassa. Yhdysvalloissa fostamatinibi hyväksyttiin huhtikuussa 2018 ja sitä markkinoitiin kauppanimellä Tavalisse kroonista ITP: tä sairastavien aikuisten potilaiden hoitoon, jotka eivät ole vastanneet riittävästi aiempiin hoitoihin.

Tavalissen vaikuttavat farmaseuttiset aineet

Immuunitrombosytopenia (ITP) on harvinainen ja vakava autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista immuunijärjestelmän hyökkäys ja omien verihiutaleiden tuhoaminen, mikä johtaa alhaiseen verihiutaleiden määrään veressä (trombosytopenia), helppo verenvuoto ja haitalliset vaikutukset potilaille Elämänlaatu vaikuttaa haitallisesti. Kroonista ITP: tä sairastavilla potilailla on lisääntynyt vakavien verenvuototapahtumien riski, mikä voi johtaa vakaviin lääketieteellisiin komplikaatioihin ja jopa kuolemaan. Nykyiset ITP-hoidot sisältävät steroideja, hematogeneesin edistäjiä (TPO-reseptoriagonisteja) ja splenektomiaa. Kaikkia potilaita ei kuitenkaan voida hoitaa riittävästi olemassa olevilla hoidoilla. Siksi ITP-potilaat tarvitsevat edelleen enemmän hoitovaihtoehtoja.

Tavalisse on suun kautta otettava pernan tyrosiinikinaasin (SYK) estäjä, joka käsittelee taudin taustalla olevia autoimmuunisyitä estämällä verihiutaleiden tuhoutumisen ja tarjoamalla tärkeän uuden hoitovaihtoehdon kroonista ITP: tä sairastaville aikuispotilaille.

Dr. Wolfgang Dummer, Rigelin varatoimitusjohtaja ja lääketieteellinen johtaja, sanoi: "Nämä vaiheen 3 tutkimustulokset lisäävät paljon todisteita siitä, että fostamatinibi voi tarjota merkityksellisiä etuja ITP-potilaille. Fostamatinibilla on ainutlaatuinen vaikutusmekanismi, joka käsittelee ITP: tä estämällä verihiutaleiden tuhoutumisen. Mahdolliset autoimmuunisyyt. Jatkamme myös fostamatinibin potentiaalin arviointia lämpimän vasta-aineen autoimmuunihemuunin (wAIHA), toisen harvinaisen verisairauden, jossa immuunijärjestelmä tuhoaa verisoluja."