National Drug Administration (NMPA) hyväksyy sovelluksia kaksi käyttöaihetta ensimmäisen luokan ruoansulatuskanavan strooma kasvain tarkka kohdennettuja huumeiden Avapritinibi

23. huhtikuuta 2020 Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (jäljempänä "Keystone Pharmaceutical", Hong Kong Pörssikoodi: 2616) ilmoitti, että National Drug Administration (NMPA) on hyväksynyt ruoansulatuskanavan strooma kasvaimia (GIST) Uusi lääke markkinointi hakemus tarkkuus kohdistettu huumeiden avapritinibi, joka kattaa kaksi käyttöaihetta, ja käyttökelvoton resektio exon 18 mutaatioita (mukaan lukien PDGFRA D842V mutaatio) kuljettaa verihiutaleiden johdettu kasvutekijä reseptori alfa (PDGFRA) Tai aikuispotilaille metastaattinen GIST ja aikuispotilailla, joilla oli nelirivinen ei-kirurginen tai metastaattinen GIST. Avapritinibi on voimakas, erittäin selektiivinen oraalinen estäjä kehitteillä olevia KIT- ja PDGFRA- geenimutaatioita vastaan, jonka on kehittänyt yrityskumppani Blueprint Medicines. Tämä on myös ensimmäinen uusi huumeiden listalle hakemuksen hyväksynyt NMPA jonka CStone Pharmaceuticals, merkintä tärkeä askel yhtiön kaupallinen muutos.

Noin 1-1.5 / 100.000 (14.000-21.000) äskettäin diagnosoitu GIST potilaiden Kiinassa vuosittain [Zhou Yanbing. Nykyinen tila diagnoosi ja hoito ruoansulatuskanavan strooma kasvaimia [J]. Kiinan journal of General Surgery, 2017, 032 (007) : 549-552.], Noin 90% GIST-potilaista liittyy KIT- tai PDGFRA-geenimutaatioihin. Tämän vuoden tammikuussa FDA hyväksyi sen käytön hoitoon aikuispotilaille PDGFRA exon 18 mutaatioita, jotka eivät ole kirurgisesti resectable tai metastaattinen GIST, tulossa ensimmäinen ja ainoa markkinoidaan Yhdysvalloissa tarkkahoito PDGFRA exon 18 mutaatioita. Tähtäähuumeisiin.

Dr. Jiang Ningjun, puheenjohtaja ja toimitusjohtaja CStone Pharmaceuticals, sanoi: "Vain kolme kuukautta sen jälkeen, kun avapritinib hyväksyttiin YHDYSVALTAIN FDA, CStone Pharmaceuticals on esittänyt avapritinib uusi huumeiden markkinointi sovelluksia Taiwanissa ja Manner-Kiinassa, ja toivoo voivansa tehdä niin pian Tuo tällainen ensimmäisen luokan tarkkuus huumeiden suunnattu kehittyneitä GIST potilaille Suur-Kiinassa. Koska yhtiön vauhti kaupallisen muutoksen edelleen nopeuttaa, lähikuukausina, CStone Pharmaceuticals toimittaa myös monia tärkeitä tuotteita Kiinassa Uusi lääkesovellus useita käyttöaiheita. "

Professori Shen Lin, apulaisdekaani Pekingin yliopiston Cancer Hospital, johtaja department of Gastroenterology, ja päätutkija avapritinib Kiinassa, sanoi: "Avapritinib on pitkälle GIST kanssa PDGFRA exon 18 mutaatio ja GIST potilailla neljännen linjan hoito. Osoittaa erittäin hyvä antituumori aktiivisuus, ja on turvallinen ja hyvin siedetty. Koska olemassa olevia hoitoja sairastavien potilaiden hyöty on hyvin vähäinen, näillä kahdella GIST- potilaalla on erittäin täyttämättömät hoitotarpeet. Lääkärinä odotamme, että avapritinibi hyväksytään mahdollisimman pian ja että siitä tulee uusi hoitovaihtoehto potilaille, joilla on pitkälle edennyt GIST. "

CTOS:n vuosikokouksessa ilmoitettiin marraskuussa 2019 avapritinibia koskevan NAVIGATOR-vaiheen I kliinisen tutkimuksen tuloksista PDGFRA exon 18 mutaatioissa ja neljännen linjan GIST-potilailla. Tiedot 16.11.2018 osoittavat:

1. PDGFRA exon 18 - mutaatiota sairastavat 43 potilasta ja 111 neljännen linjan hoitoa saanutta potilasta saivat avapritinibin aloitusannoksen 300 mg tai 400 mg kerran vuorokaudessa, ja teho voidaan arvioida.

2. Potilailla, joilla oli PDGFRA exon 18 -mutaatio, ORR oli 86% (1 potilaan vahvistus), remission (DOR) mediaanikestoa ei saavutettu

3. Neljännen linjan GIST- potilaista ORR saavutti 22% (1 potilaan vahvistus), joiden dor-arvon mediaani oli 10, 2 kuukautta.

On ilahduttavaa , että CStone Pharmaceuticalsin kiinan vaiheen I / II siltaustutkimuksen alustavat tiedot osoittavat, että pitkälle edennyttä GIST: tä Kiinassa sairastavien potilaiden turvallisuus ja farmakokineettiset ominaisuudet ovat yhdenmukaisia NAVIGATOR-tutkimuksen tietojen kanssa ja että ne ovat hyvin siedettyjä .

Dr. Yang Jianxin, chief Medical Officer of CStone Pharmaceuticals, sanoi: "Tällä hetkellä hoito pitkälle GIST Kiinassa on pääasiassa peräkkäinen käyttö tyrosiinikinaasin estäjät (TKIs). Vaikutus on hyvin pieni. Toisaalta, Kiinan neljännen linjan GIST potilailla on useita vaikeuksia, kuten useita lääkeresistenssin mutaatioita ja puute tehokkaita hyväksyttyjä hoitoja. Olen erittäin iloinen nähdessäni, että nykyinen siltaus tutkimustiedot avapritinibi Kiinassa on sopusoinnussa tulokset NAVIGATOR maailmanlaajuinen tutkimus ja odotan sen varhainen hyöty kehittyneempiä GIST potilaille, jotka tarvitsevat innovatiivisia hoitoja. "

CStone Pharmaceuticals on tehnyt yksinomaisen yhteistyön ja luvan Blueprint-lääkkeiden kanssa ja saanut yksinoikeuden useiden lääkkeiden, kuten avapritinibin, kehittämiseen ja kaupallistamiseen Suur-Kiinassa. Blueprint Medicines pidättää oikeuden kehittää ja kaupallistaa niihin liittyviä lääkkeitä muualla maailmassa.

Tietoja Henkilöstä Avapritinib

Avapritinibi on KIT- ja PDGFRA- mutanttikinaasin estäjä, jota tutkitaan, voimakas ja erittäin selektiivinen. Se on tyypin 1 kinaasikonformaatio-inhibiittori, jota käytetään GIST: n hoidossa ja voi suoraan sitoutua KIT- ja PDGFRA-mutaatioiden aktiiviseen kinaasikonformaatioon, mikä johtaa alkupään signalointiin. Avapritinibi on vahvistanut KIT- ja PDGFRA- mutaatioiden estävän vaikutuksen GIST: ssä. Tällä hetkellä hyväksytyn hoidon tärkein lääkeresistenssimekanismi Suur-Kiinassa johtuu aktivointisilmukan mutaatiosta. Avapritinibi estää mutaatioita tällä sivustolla, mikä johtaa voimakkaaseen kliiniseen aktiivisuuteen.

Blueprint Lääkkeet etenee kehittää laajempia kliinisiä ohjelmia avapritinibi, mukaan lukien GIST monilinjainen hoito, ja pitkälle, inertti ja tupakointi systeeminen mastosytoosi (SM).

Avapritinibi on kinaasi- estäjä, jonka Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt tuotenimellä AYVAKITTM sellaisten aikuispotilaiden hoitoon, joilla on ei- kirurgisesti poistettu tai metastaattinen GIST ja jotka kuljettavat PDGFRA exon 18 - mutaatiota (mukaan lukien PDGFRA D842V - mutaatio).

Avapritinib ei ole hyväksynyt Yhdysvaltain FDA: n hoitoon muita käyttöaiheita, eikä ole hyväksynyt TFDA, NMPA tai muut alueelliset terveysalan sääntelyviranomaiset mitään viitteitä.