Yhdysvaltain FDA myönsi Takedan oraalisen oreksiinireseptorin agonistin TAK-994 läpimurtohoitomerkinnän (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt vaiheen 2 kliinisessä vaiheessa oraalisen oreksiiniagonistin TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), joka on suunnattu selektiivisille Targets-oreksiini-2-reseptoreille.

Tällä hetkellä TAK-994: ää kehitetään liiallisen päiväunen (EDS) hoitoon potilailla, joilla on tyypin 1 narkolepsia (NT1). Tämä on krooninen neurologinen sairaus, joka muuttaa unen ja herätyksen sykliä. EDS on NT1: n tunnusomainen oire, jolle on tunnusomaista se, että henkilö ei kykene pysymään hereillä ja hereillä koko päivän ja nukahtamaan tahattomasti tai sopimattomina aikoina joka päivä.

BTD on FDA: n uusi lääkearviointikanava, jonka tavoitteena on nopeuttaa uusien vakavien tai hengenvaarallisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämistä ja tarkastelua, ja on olemassa alustavia kliinisiä todisteita siitä, että verrattuna olemassa oleviin hoitolääkkeisiin uusia lääkkeitä, jotka voivat parantaa merkittävästi taudin tilaa. BTD-lääkkeet voivat saada tarkempaa ohjausta, mukaan lukien FDA: n vanhemmat virkamiehet tutkimus- ja kehitystyön aikana, ja ne ovat oikeutettuja jatkuvaan tarkasteluun ja mahdolliseen ensisijaiseen tarkasteluun tarkastelun aikana sen varmistamiseksi, että potilaille tarjotaan uusia hoitovaihtoehtoja mahdollisimman lyhyessä ajassa.

National Medical Products Administration (NMPA) -keskuksen (CDE) julkaisemien tietojen mukaan TAK-994 on saanut implisiittisen lisenssin Kiinan kliinisiin kokeisiin heinäkuussa 2020.

TAK-994 löydettiin Takedan': n laboratoriossa Shonanissa, Japanissa. Se on osa Shonan Health Innovation Parkin avointa innovaatiokeskusta ja on tärkein tuoteehdokas Takedan': n uraauurtavan monen omaisuuden oreksiinipohjaiseen franchising-järjestelmään. Tämä BTD on tärkeä virstanpylväs Takedan': n nopeutetuissa kehitystoimissa, jotta tämä tärkeä mahdollinen hoito saataisiin NT1 -potilaille.

FDA myönsi TAK-994 BTD: n osittain varhaisten ja alustavien kliinisten tietojen perusteella. Nämä tiedot osoittavat, että NT1-potilailla TAK-994 voi merkittävästi parantaa päivällä heräämisen objektiivisia ja subjektiivisia mittaustuloksia. Tällä hetkellä TAK-994: lle suoritetaan vaiheen 2 tutkimus (TAK-994-1501). Valmistuneen vaiheen 2 tutkimuksen tiedot julkistetaan tulevassa tieteellisessä konferenssissa tutkimuksen päätyttyä.

Takedan': n neurotieteen hoitoalan johtaja Sarah Sheikh sanoi: ”Tyypin 1 narkolepsiaa sairastavilla potilailla on liiallista uneliaisuutta päiväsaikaan, mikä voi tarkoittaa, että he nukahtavat usein töissä tai koulussa. Jos TAK-994 hyväksytään, se voi muuttaa nykyistä NT1-hoitoa. Tapa ratkaista sisäisen oreksiinin puutteen ongelma taudin ytimessä. Oreksiinillä on keskeinen rooli ihmiskehon unen ja heräämisen kierron säätelyssä ja se tukee aivojen reittejä, jotka edistävät kehon' luonnollista heräämistä.&";