Yhdysvaltain FDA hyväksyy Gileadin pieniannoksisen Biktarvyn käytettäväksi nuorilla HIV-1-lapsilla!

Gilead Sciences ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uuden kolme yhdessä yhdistelääke Biktarvy (bitegraviiri/emtrisitabiini/tenofoviirialafenamidi, BIC/FTC/TAF, 30mg/120mg/15mg, pieniannoksiset tabletit Lääkkeet) HIV-1-lapsille, jotka painavat vähintään 14–25 kg, ovat saavuttaneet virologisen suppression tai ovat juuri aloittaneet antiretroviraalisen hoidon (ARV). Tämä hyväksyntä laajentaa Biktarvy':n käyttöaiheet koskemaan HIV-1-tartunnan saaneita pieniä lapsia, mikä auttaa vähentämään HIV-hoitovaihtoehtojen saatavuutta aikuisten ja lasten välillä.

Vaikka HIV-tartunnan saaneiden raskaana olevien naisten saatavilla olevat tehokkaat hoitovaihtoehdot vähentävät HIV-tartunnan mahdollisuutta perinataalikaudella, lasten HIV on edelleen maailmanlaajuinen terveysongelma. Vuonna 2020 noin 850 lasta maailmanlaajuisesti saa hiv-tartunnan joka päivä ja noin 330 lasta kuolee HIV:hen liittyviin syihin, mikä johtuu pääasiassa riittämättömistä HIV-hoito- ja hoitopalvelujen saatavuudesta. Monoliittisen antiretroviraalisen hoidon tarjoaminen vähintään 14 kg painaville lapsille on tärkeä virstanpylväs, joka voi pelastaa monia ihmishenkiä.

FDA hyväksyi Biktarvyn HIV-1-infektioon vähintään 14 kg painavilla lapsilla, perustuen faasin 2/3 avoimen yksihaaratutkimuksen (NCT02881320) kohortin 3 tietoihin. Tulokset osoittivat, että HIV-1-tartunnan saaneilla lapsilla, jotka olivat saavuttaneet virologisen suppression, pieniannoksiset Biktarvy-tabletit olivat tehokkaita ja yleensä siedettyjä 24 viikon ajan. Kohorttiin 3 osallistui 22 HIV-1-tartunnan saanutta lasta, jotka painoivat vähintään 14–25 kg. Nämä potilaat jatkoivat hoitoa 48 viikon ajan ja jatkoivat sitten tutkimuslääkkeiden saamista pidemmän ajan. Biktarvy-hoitoon vaihtamisen jälkeen 91 %:lla (20/22) potilaista virologinen suppressio säilyi viikolla 24, ja CD4 %:n keskimääräinen muutos lähtötasosta oli 0,2 %. COVID-19-pandemiaan liittyvien tutkimusten keskeyttämisen vuoksi 2 potilasta ei kerännyt HIV-1 RNA:ta viikolla 24. Lapsitutkimuksissa aikuisiin verrattuna ei havaittu uusia haittavaikutuksia tai laboratorioarvojen poikkeavuuksia.

Tohtori Merdad Parsey, Gileadin ylilääkäri, sanoi: "HIV-tartunnan saaneet lapset tarvitsevat tehokkaita ja helposti saatavilla olevia antiretroviraalisia hoitomuotoja. Tämän tyydyttämättömän tarpeen täyttämiseksi lastenlääkkeiden innovaatioiden on pyrittävä laajentamaan lasten hoitovaihtoehtoja. SNDA:n hyväksyntä on tärkeä askel kohti Gileadin tavoitetta tuoda Biktarvy-lastenkorvike HIV-tartunnan saaneille lapsille ympäri maailmaa."

Biktarvy on yhden tabletin hoito-ohjelma (STR), joka otetaan suun kautta kerran päivässä HIV-1-infektion hoitoon. Lääke yhdistää uuden integraasiketjunsiirron estäjän (INSTI) tehon.bitegraviiri(BIC), jolla on markkinoitavan Descovy-lääkkeen todistettu teho ja turvallisuus (emtrisitabiini200 mg/tenofoviirialafenamidi25 mg, FTC/TAF), jälkimmäinen Se on kaksivaikutteinen nukleosidikäänteiskopioijaentsyymin estäjän (NRTI) runkohoito, jota suositellaan HIV:n kliinisissä hoitosuosituksissa. Vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa Biktarvy saavutti erittäin korkean virologisen eston, kun sitä käytettiin potilaiden hoidossa, jotka eivät olleet aiemmin saaneet hoitoa (alkuhoito) ja potilaita, jotka saavuttivat virologisen suppression ja vaihtavat hoitovaihtoehtoja (hoidettuja). Hoitoa ei vastustettu.

Yhdysvalloissa Biktarvy hyväksyttiin markkinoille helmikuussa 2018. Lääkkeen tämänhetkiset käyttöaiheet ovat: kokonaisena hoitona sitä käytetään HIV-1-tartunnan saaneiden lapsipotilaiden (paino ≥ 14 kg) ja aikuispotilaiden hoitoon. Näillä potilailla ei ole aiemmin ollut hoidon epäonnistumista, eikä Biktarvy-valmisteen kullekin aineosalle liittyvään resistenssiin liittyvää tunnettua mutaatiota ole. Erityisesti: (1) potilaat, joilla ei ole aiemmin ollut antiretroviraalista hoitoa; (2) potilaat, jotka ovat saaneet stabiileja antiretroviraalisia hoito-ohjelmia ja ovat saavuttaneet virologisen suppression korvaten heidän nykyiset antiretroviraaliset hoito-ohjelmat. On syytä huomauttaa, että Biktarvy':n lääkeetiketissä on musta laatikko -varoitus, joka osoittaa hepatiitti B:n akuutin pahenemisen riskin hoidon jälkeen.

Kiinassa Biktarvy hyväksyttiin Hongkongissa lokakuussa 2018 ja Kiinassa elokuussa 2019. Bittovi® soveltuu Kiinassa täydelliseksi hoito-ohjelmaksi ihmisen immuunikatoviruksen tyypin 1 (HIV-1) infektion hoitoon ja potilaalla on ei nykyistä tai aiempaa altistumista integraasiestäjille,emtrisitabiinitaitenofoviiriVirusresistenssistä on saatu näyttöä.