Yhdysvaltain FDA hyväksyy Palynziq-merkin päivityksen: Enimmäisannos nostetaan 60mg: iin!

BioMarin on maailmanlaajuinen bioteknologiayritys, joka on omistautunut innovatiivisten hoitojen kehittämiseen ja kaupallistamiseen vakavista ja hengenvaarallisista harvinaisista ja erittäin harvinaisista geneettisistä sairauksista sairastavien potilaiden hoitoon. Äskettäin yhtiö ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt täydentävän biologisen tuotteen lisenssihakemuksen (sBLA), jonka avulla Palynziq (pegvaliase- pqpz) - injektio voidaan antaa fenyyliketonuriaa (PKU) sairastavien aikuispotilaiden hoitoon Annosta annoksen annoksen 60 mg: aan. Aiemmin lääkkeen suurin sallittu annos oli 40 mg. Faasin III PRISM- tutkimuksessa 19% potilaista tarvitsi 60 mg: n annoksen, jotta palynziq- hoitoon voitiin reagoida riittävästi.

Palynziq- merkinnän laajeneminen sisältää: (1) On lisätty pitkäaikaisia tehotietoja, jotka osoittavat, että fenyylialaniini (Phe) on jatkuvasti vähentynyt 3 vuoden ajan; (2) Lisäksi yli 6 vuoden tiedot tukevat hyvää turvallisuutta. Palynziqin lääkemerkintä on päivitetty: Kun otetaan huomioon potilaan sietokyky Palynziqia ja ravinnon kautta otettavaa proteiinin saantia vastaan, yksilölliset ylläpitoannokset saavat saavuttaa veren Phe- kontrollin (veren Phe- pitoisuus on enintään 600μmol/ l).

Palynziq on pegyloitu rekombinantti fenyylialaniini-ammoniakkilyaasi (PAL). Se on ensimmäinen ja ainoa PKU-entsyymikorvaushoito, joka kohdistaa PKU: n taustalla olevan syyn auttamalla kehoa hajoamaan Phe. Yhdysvalloissa FDA hyväksyi Palynziqin toukokuussa 2018. Se on tarkoitettu käytettäväksi aikuispotilailla, joilla on PKU ja joiden veren Phe- pitoisuus ylittää 600 μmol/ l nykyisessä hoidossa veren Phe- pitoisuuden vähentämiseksi.

Palynziq on BioMarinin toinen lääke, joka on hyväksytty PKU: n hoitoon. Yhtiö ilmoitti myös äskettäin, että PKU-geeniterapia BMN307 maailmanlaajuinen Phearless Phase 1/2 -tutkimus on antanut ensimmäiselle osallistujalle lääkehoidon, josta voi tulla yrityksen kolmas PKU-hoito. BMN307:lle myönnettiin Fast Track Status (FTD) Yhdysvalloissa ja Harvinaislääkkeiden asema (ODD) Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa.

Tämä pitkäaikainen etikettitietojen päivitys perustuu kolmivuotisen avoimen jatkotutkimuksen tehokkuustietoihin. Tutkimus osoitti, että 86 potilaasta, jotka olivat saaneet Palynziq- hoitoa vähintään 2 vuoden ajan, kahden vuoden aikana: kaksi kolmasosaa (66 %) potilailla, joilla oli veren Phe- tasot ≤360μmol/ l, American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) suosittelee Phe- tavoitetta ohjeessa, 50%: lla potilaista on veren Phe- tasot ≤120μmol/ l. Vähintään 3 vuoden ajan hoidetuista 77 potilaasta 58 (75 %), 51 (66 %), 37 (48 %) veren Phe- tasot olivat enintään 600, 360, 120 μmol kolmen vuoden aikana. /l. Muut turvallisuustiedot, joiden seurantaa on ollut yli 6 vuotta, ovat yhdenmukaisia Palynziqin aiempien turvallisuustietojen kanssa, eikä sillä ole mitään tekemistä annoksen kanssa.

Biomarinin puheenjohtaja ja toimitusjohtaja Jean-Jacques Bienaimé sanoi: "BioMarin on tyytyväinen siihen, että FDA on tunnustanut, että on tärkeää tarjota lisäantivaihtoehtoja PKU-potilaille. Eurooppalaisen merkin mukaisesti Palynziq käyttää tällä hetkellä jopa 60 mg Yhdysvalloissa. Biomarin Olemme sitoutuneet tarjoamaan mielekkäitä uusia hoitovaihtoehtoja PKU-konsernille. Yli 15 vuoden tutkimus- ja kehitystyömme perusteella olemme käynnistäneet kaksi ensimmäistä PKU-terapiaa. Jatkamme työtä ymmärtääksemme edelleen PKU-hoitomme tehoa ja turvallisuutta potilaille Sex."

PKU on harvinainen geneettinen sairaus, joka ilmenee syntymässä ja jolla on erilaisia kumulatiivisia toksisia vaikutuksia aivoihin. Sille on ominaista sen kyvyttömyys hajottaa fenyylialaniinia (Phe), joka on aminohappo, jota löytyy eri proteiineja. . Hoitamattomana korkeat Phe-tasot ovat myrkyllisiä aivoille, ja ne voivat aiheuttaa vakavia neurologisia ja neuropsykiatrisia ongelmia, vaikuttaa ihmisten ajatteluun, tunteeseen ja käyttäytymiseen ja aiheuttaa masennusta, ahdistusta ja käyttäytymishäiriöitä, jotka vaikuttavat elämänlaatuun . Näiden oireiden vakavuuden vuoksi monissa maissa vauvat seulotaan syntymän yhteydessä sen varmistamiseksi, että ne diagnosoidaan ja hoidetaan aikaisin älyllisen vamman ja muiden komplikaatioiden välttämiseksi. PKU-potilaat tarvitsevat elinikäistä hoitoa, mukaan lukien haastavien ja rajoittavien päivittäisten lääketieteellisten elintarvikkeiden ja reseptiruokien noudattaminen, jotta vältetään useimmissa elintarvikkeissa läsnä olevan Phe: n saanti.