Yhdysvaltain FDA myöntää Jardiancen (empagliflotsiini) läpimurtohoidon nimityksen --- 1/2

Boehringer Ingelheim (Boehringer Ingelheim) ja Eli Lilly (Eli Lilly) ilmoittivat äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt SGLT2 -estäjän Jardiancen (empagliflotsiini) läpimurtohoidon nimitys (BTD) poistovaiheen hoitoon Pisteet säilyvät aikuispotilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta (HFpEF). BTD on FDA: n uusi lääkearviointikanava, jonka tavoitteena on nopeuttaa uusien vakavien tai hengenvaarallisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämistä ja tarkastelua, ja on olemassa alustavia kliinisiä todisteita siitä, että verrattuna olemassa oleviin hoitolääkkeisiin uusia lääkkeitä, jotka voivat parantaa merkittävästi taudin tilaa.

Aiemmin FDA on myöntänyt Fast Track Qualificationin (FTD) Jardiance -kehityshankkeelle EMPEROR vähentääkseen sydän- ja verisuonitautien aiheuttamaa kuolemaa ja sairaalahoitoa sydämen vajaatoiminnan vuoksi. EMPEROR-hanke sisältää EMPEROR-Reduced -testin ja EMPEROR-Preserved -testin. Niistä EMPEROR-Reduced-kokeen tulokset muodostivat perustan Jardiancen äskettäiselle FDA: n hyväksynnälle sydämen vajaatoiminnan ja alentuneen ejektiofraktion (HFrEF) hoidossa. Jardiance ei sovellu HFpEF: n hoitoon.

FDA myönsi Jardiance BTD: n maamerkin vaiheen 3 EMPEROR-Preserved -tutkimuksen (NCT03057951) tulosten perusteella. Tutkimuksessa arvioitiin Jardiancen tehoa ja turvallisuutta HFpEF -aikuispotilaiden hoidossa. Tutkimukseen osallistui 5988 sydämen vajaatoimintaa sairastavaa potilasta, 4005 potilasta, joiden vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) oli ≥ 50%, ja 1983 potilasta, joilla oli LVEF< 50%.="" tutkimuksessa="" potilaat="" määrättiin="" satunnaisesti="" saamaan="" 10="" mg="" suun="" kautta="" annettavaa="" jardiance="" -annosta="" (n="2997)" tai="" lumelääkettä="" (n="2991)" kerran="" päivässä="" sekä="" sydämen="" vajaatoiminnan="" hoitoa="" ohjeiden="" mukaisesti.="" tulokset="" osoittivat,="" että="" tutkimus="" saavutti="" yhdistetyn="" ensisijaisen="" päätetapahtuman:="" aikuisilla="" potilailla,="" joilla="" oli="" hfpef,="" lumelääkkeeseen="" verrattuna="" jardiance="" pienensi="" suhteellista="" riskiä="" sydän-="" ja="" verisuonikuolemiin="" tai="" sydämen="" vajaatoiminnan="" sairaalahoitoon="" 21%,="" mikä="" on="" vaikuttava="" vaikutus.="" tällä="" edulla="" ei="" ole="" mitään="" tekemistä="" ejektiofraktion="" tai="" diabeteksen="" tilan="">

HFpEF: n osuus on noin puolet Yhdysvaltojen yli 6 miljoonasta sydämen vajaatoiminta -tapauksesta. Tällä hetkellä ei ole kliinisesti hyväksyttyä hoitoa, joka voisi merkittävästi parantaa HFpEF -potilaiden ennustetta. EMPEROR-Preserved -tutkimuksen tulosten mukaan Jardiance on ensimmäinen hoito, joka parantaa tilastollisesti merkittävästi sydämen vajaatoiminnan ennustetta aikuispotilailla, joilla on HFpEF. Lisäksi yhdistettynä EMPEROR-Reduced -tutkimuksen (NCT03057977) tuloksiin Jardiance on ensimmäinen ja ainoa hoito, joka parantaa merkittävästi täyden spektrin sydämen vajaatoimintaa sairastavien potilaiden ennustetta ejektiofraktiosta riippumatta.

EMPEROR-Preserved-tutkimuksen keskeisten toissijaisten päätetapahtumien analyysi osoitti, että Jardiance pienensi lumelääkkeeseen verrattuna myös ensimmäisen ja toisen sydämen vajaatoiminnan sairaalahoidon suhteellista riskiä 27%ja viivästytti merkittävästi munuaisten toiminnan heikkenemistä. Tässä kokeessa Jardiancen turvallisuus on pohjimmiltaan yhdenmukainen lääkkeen tunnetun turvallisuuden kanssa. Täydelliset tiedot on julkaistu New England Journal of Medicine (NEJM) -lehdessä artikkelin otsikolla:empagliflotsiinisydämen vajaatoiminnassa, jossa on säilynyt poistofraktio.

Mohamed Eid, Boehringer Ingelheimin kardiometabolisten ja hengityselinten lääketieteen kliinisen kehityksen ja lääketieteellisten asioiden varapuheenjohtaja, sanoi: ”Tämä läpimurtohoitomääräys korostaa Jardiancen mahdollisuuksia ja auttaa ratkaisemaan tämän erittäin yleisen ja vaikeasti hoidettavan sairauden. Kliinisesti todistettujen hoitojen kiireellinen tarve. Jardiancen äskettäin hyväksymän Jardiancen sydämen vajaatoiminnan hoitoon, jossa on vähentynyt ejektiofraktio (HFrEF), tämä on toinen tärkeä virstanpylväs, joka tukee Jardiancia ensimmäisenä kliinisesti todistetusti parantavan koko sydämen vajaatoimintaspektrin ennustetta.&";

Jeff Emmick, Eli Lillyn tuotekehityksen varapuheenjohtaja, sanoi: ”Koska vaihtoehtoja ei ole saatavilla tämän heikentävän sairauden hoitamiseksi, EMPEROR-Preserved-tutkimuksessa esitetyt hyödyt ovat merkittävä kliininen läpimurto. Odotamme yhteistyössä kumppanimme Boehringer Ingelheimin kanssa tiivistä yhteistyötä FDA: n kanssa tämän nopeutetun menettelyn avulla, jotta Jardiance voidaan tarjota sydämen vajaatoimintaa (HFpEF) sairastaville aikuispotilaille mahdollisimman pian.&";

EMPEROR-Säilytetty ensisijainen päätetapahtuma ja sydämen vajaatoiminnan sairaalahoidon tulokset