Yhdysvaltain FDA myönsi ensisijaisen tarkastelun paikalliselle JAK-estäjälle Opzelura Creamille

Incyte ilmoitti äskettäin, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Opzeluran (ruksolitinibi, 1,5% kerma) täydentävän uuden lääkesovelluksen (sNDA) ja myöntänyt ensisijaisen tarkastelun: lääke on steroideihin kuulumaton, tulehduskipulääke, ajankohtainen JAK-estäjä vitiligon (vitiligo) hoitoon aikuisilla ja nuorilla (ikä> 12 vuotta). FDA on nimennyt SNDA: n "Reseptilääkkeiden käyttömaksulain (PDUFA) tavoitepäivämäärän 18.4.2022. Tämän vuoden lokakuussa Euroopan lääkevirasto (EMA) hyväksyi Opzeluran markkinoille saattamista koskevan lupahakemuksen (MAA) ja on käynnistänyt virallisen tarkistusprosessin: sitä käytetään aikuisille ja nuorille (ikä> 12-vuotiaille) ei-segmentaalisen vitiligon hoitoon kasvojen vaikutuksella .

Jos ruksolitinibivoide hyväksytään, se on ensimmäinen ja ainoa lääke, jota käytetään vitiligon hoitoon uudelleenkäsittelyyn. Vitiligo on krooninen autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista ihon depigmentaatio, joka on ihosairaus, joka johtuu pigmenttejä tuottavien solujen, melanosyyttien, menetyksestä, joka usein vaikuttaa kauneuteen. Vitiligo vaikuttaa noin 0,5-2,0 prosenttiin maailman väestöstä. Tällä hetkellä Ei ole olemassa lääkehoitoa, jonka Yhdysvaltain FDA tai EU EMA on hyväksynyt vitiligon hoitoon. Sairaus voi esiintyä missä tahansa iässä, vaikka monet vitiligo-ihmiset kokevat ensimmäiset oireet ennen 20 vuoden ikää.

Ruksoliitinibivoide on Incyten patentoitu selektiivisen Januskinaasi 1- ja Januskinaasi 2 - estäjä ruksoliitinibin patentoitu koostumus, joka on suunniteltu paikallisesti käytettäväksi. Incytillä on maailmanlaajuiset oikeudet kehittää ja kaupallistaa ruksoliitinibivoidetta. Tällä hetkellä ruksoliitinibivoide on vaiheen 3 kliinisessä kehityksessä: (1) lievän tai kohtalaisen atooppisen ihottuman hoitoon (TRuE-AD-projekti); 2) vitiligon hoitoon nuorilla ja aikuisilla (TRuE-V-hanke).

Syyskuussa 2021 Yhdysvaltain FDA hyväksyi Opzeluran (ruksolitinibivoide) lyhytaikaisiin ja kestämättömiin kroonisiin hoitoihin. Paikallishoitojen saaminen ei onnistunut riittävästi taudin hallinnassa tai kun nämä hoidot eivät ole toivottavia ja ei- immuunivaikeudessa lievä tai kohtalainen atooppinen ihottuma (AD) nuori (≥ 12- vuotias) ja aikuispotilaat.

On syytä mainita, että Opzelura on ensimmäinen ja ainoa ajankohtainen JAK-estäjä, jonka Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt. Tutkimukset ovat osoittaneet, että JAK-STAT-reitin säätely johtaa AD: n keskeisiin ominaisuuksiin, kuten kutinaan, tulehdukseen ja ihoesteen toimintahäiriöön. Vaiheen 3 kliinisessä tutkimuksessa Opzelura- hoito vähensi merkittävästi ad: hen liittyvää ihotulehdusta ja kutinaa. Kutinan vähentäminen voi mahdollisesti parantaa ad-potilaiden keskeisiä sairauksiin liittyviä ja elämänlaatutuloksia.

Ruksiloitinibivoteen sääntely soveltaminen vitiligon hoitoon perustuu kliinisen vaiheen 3 TRuE-V- keskeisen tutkimushankkeen tuloksiin. Tiedot osoittivat, että hankkeen kaksi vaiheen 3 kliinistä tutkimusta saavuttivat ensisijaiset ja tärkeimmät toissijaiset päätetapahtumat: 24 viikon hoidon jälkeen verrattuna apuaineen voiteiden hoitoryhmään ruksolitinibivoideryhmän kasvo - ja koko kehon ihovauriot palautuivat Väri on parantunut merkittävästi. Tässä projektissa ruksoliitinibivoidetta ei raportoitu kliinisesti merkittävistä reaktioista 24 viikkoon, ja yleinen turvallisuus on hyvä.

Incyten varatoimitusjohtaja ja Euroopan pääjohtaja Jonathan Dickinson sanoi: "EMA: n hyväksyntä ruksoliitinibivohteelle MAA on tärkeä virstanpylväs vitiligoa sairastavien potilaiden ryhmälle. Heille heidän jokapäiväiseen elämäänsä kohdistuu yleensä paljon vaikutuksia, ja hoitovaihtoehdot ovat tällä hetkellä rajalliset. . Olemme sitoutuneet kuuntelemaan potilasyhteisön mielipiteitä ymmärtääksemme, miten voimme auttaa täyttämään täyttämättömät tarpeet ja tukemaan terveydenhuollon tarjoajia hallitsemaan paremmin tätä haastavaa tautia. Odotamme innolla yhteistyötä sääntelyvirastojen kanssa tämän uuden mahdollisen hoidon parantamiseksi tuo päteviä potilaita."

Ruksoliitinibi on Incyten suun kautta otettavan Jakafi- lääkkeen vaikuttava farmaseuttinen aine. Lääke on hyväksytty 3 käyttöaiheelle Yhdysvalloissa: (1) Sellaisten aikuispotilaiden hoito, joilla on polysytemia (PV), joilla on riittämätön tai suvaitsematon vaste sulfhydryyliurialle; (2) myelofibroosia (MF) sairastavien keski- ja riskialttiiden aikuispotilaiden hoito, mukaan lukien primaarinen MF, post-NA-MF, post-essential trombosytemia MF; 3) steroidi-refraktoristen akuuttien siirteiden ja isäntäsairauksien (GVHD) hoito. Niistä FDA hyväksyi kolmannen käyttöaiheen toukokuussa 2019, ja se oli ensimmäinen lääke, joka hyväksyttiin tämän käyttöaiheen hoitoon. Jakafia myy Incyte Yhdysvalloissa, ja Novartisia myydään Jakavi-tuotemerkillä Yhdysvaltojen ulkopuolisilla markkinoilla.

Tällä hetkellä Concert kehittää myös ruksoliitinibimolekyyliä, joka on muunnettu deuterium-kemiallisella tekniikalla-CTP-543. Vaiheen II kliinisessä tutkimuksessa se on osoittanut voimakasta tehoa hiustenlähtöalueen hoidossa. Hiustenlähtöalue on autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa osittaista tai täydellistä hiustenlähtöä. Ruksoliitinibin deuterium- kemiallinen muutos voi muuttaa sen farmakokinetiikkaa ihmisessä, mikä parantaa sen käyttöä hiustenlähtöalueen hoitoon. Yhdysvalloissa FDA on myöntänyt CTP-543-nopeutetun radan tilan hiustenlähtöalueen hoitoon.