Vutrisiran 18 kuukauden Uudet tiedot: Tehokas HATTR-amyloidoosin hoito polyneuropatialla!

Alnylam on alan johtava RNAi-hoitoyhtiö. Yhtiö julkisti äskettäin 18 kuukauden positiiviset tulokset vutrisiran-vaiheen 3 HELIOS-A -tutkimuksesta. Vutrisiran on kehitteillä oleva RNAi-hoito, joka injektoidaan ihon alle kolmen kuukauden välein perinnöllisen transtyretiiniamyloidoosipolyneuropatian (hATTR-PN) hoitoon. Aikaisemmin tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtuman ja kaikki toissijaiset päätetapahtumat 9 kuukauden kohdalla.

Viimeisimmät tällä kertaa julkaistut tulokset osoittavat, että tutkimus saavutti kaikki toissijaiset päätepisteet, jotka mitattiin 18 kuukauden ajankohdassa: RNAi-lääkkeen Onpattro (patisiran) faasin 3 APOLLO-tutkimuksen ulkoisiin lumelääketietoihin verrattuna vutrisiraanihoito aiheutti neuropatiavaurioita (mNIS). +7), elämänlaatu (QOL), kävelynopeus, ravitsemustila ja yleinen vamma paranivat tilastollisesti merkitsevästi. Mitä tulee viimeiseen toissijaiseen päätetapahtumaan, kuten odotettiin, vutrisiran-hoitoryhmä osoitti, että seerumin TTR-tasot laskivat yhtä hyvin kuin Onpattro-hoitoryhmä tutkimuksessa.

Lisäksi 18 kuukauden kohdalla vutrisiranilla hoidetut potilaat osoittivat parannusta useissa tutkimuspäätepisteissä. Plaseboon verrattuna vutrisiranilla hoidetut potilaat osoittivat parannusta sydämen biomarkkerin päätepisteessä NT-proBNP (sydämen paineen mitta). Lisäksi lumelääkkeeseen verrattuna vutrisiranilla hoidetut potilaat paransivat myös tietyissä kaikukardiografisissa parametreissa. Lopuksi suunnitellussa 48 potilaan kohortissa vutrisiraanihoito liittyi teknetiumin (teknetiumin) oton paranemiseen useimpien potilaiden sydämessä, mikä tarjosi mahdollisia todisteita sydämen amyloidikuormituksen vähenemisestä.

Tässä tutkimuksessa vutrisiran osoittaa edelleen rohkaisevaa turvallisuutta ja siedettävyyttä. Alnylam aikoo julkistaa kaikki 18 kuukauden tulokset lääketieteellisessä konferenssissa vuoden 2022 alussa.

siRNA: vaimentaa tiettyjä geenejä, vähentää ilmentymisaluetta 99 %

Vutrisiran on kehitteillä oleva subkutaaninen RNAi-hoito ATTR-amyloidoosin, mukaan lukien perinnöllisen (hATTR) ja villityypin (wtATTR) amyloidoosin, hoitoon. Vutrisiran voi kohdistaa ja hiljentää spesifisen lähetti-RNA:n ja estää sen ennen kuin villityypin ja mutanttitranstyretiini (TTR) -proteiineja tuotetaan.

Vutrisiran pistetään ihon alle neljännesvuosittain (3 kuukautta), mikä voi auttaa vähentämään TTR-amyloidin kertymistä kudoksiin, edistää kudoksiin kerääntyneen TTR-amyloidin poistumista ja mahdollisesti palauttaa näiden kudosten toiminnan. vutrisiran hyödyntää Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc -konjugoitua antoalustaa, jonka tavoitteena on parantaa tehoa ja korkeaa metabolista vakautta, mikä mahdollistaa harvoin annettavat ihonalaiset injektiot.

Tällä hetkellä vutrisiranin markkinointisovellusta aikuispotilaiden hoitoon, joilla on hATTR-PN, tarkastelevat Yhdysvaltain FDA ja Euroopan unionin EMA. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa vutrisiranille on myönnetty Orphan Drug -luokitus (ODD) ATTR-amyloidoosin hoitoon ja Yhdysvalloissa myös Fast Track -luokitus (FTD) aikuisten hATTR-PN:n hoitoon. Yhdysvaltain FDA tarkistaa Vutrisiranin ensisijaisesti, ja reseptilääkkeiden käyttäjämaksulain (PDUFA) tavoitepäivämäärä on 14. huhtikuuta 2022.