Multi-järjestelmä surkastuminen uusi lääke! FDA myönsi ensimmäisen fast-track pätevyys verdiperstat, suun myeloroksidaasi estäjä!

Biohaven on biolääkeyhtiö, joka on omistautunut uusien lääkkeiden kehittämiseen neurologisia sairauksia varten. Tämän kuun puolivälissä, se käynnisti Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) migreeni huumeiden Yhdysvaltain markkinoilla. Tämä on ensimmäinen ja ainoa lakisääteinen hyväksytty nopeavaikutteinen suun hajoaminen Tablet (ODT) annostus muoto kalsitoniinigeeniin liittyvä peptidi (CGRP) reseptorin antagonisti, jota käytetään akuuttihoito aikuisten migreeni (tai ilman aura).

Äskettäin yhtiö ilmoitti, että Us Food and Drug Administration (FDA) on myöntänyt myeloperoxidase (MPO) estäjä verdiperstat nopean polun pätevyys (FTD) hoitoon useita järjestelmän surkastuminen (MSA).

MSA on harvinainen, nopeasti etenevä, kuolemaan johtava neurodegeneratiivisen sairauden, keskimääräinen aika alistumisesta kuolemaan 6-10 vuotta. MSA voi aiheuttaa Parkinsonin taudin kaltaisia liikeongelmia (kuten bradykinesiaa, lihasjäykkyyttä, vapinaa ja huonoa tasapainoa) ja tahattomia toiminnallisia ongelmia, kuten verenpaineen hallintaa, virtsarakon toimintaa ja ruoansulatusta. Tällä hetkellä ei ole parannuskeinoa MSA, vain oireenmukaista hoitoa on saatavilla.

FTD:n tavoitteena on nopeuttaa vakavien sairauksien torjuntaaja huumeiden kehittämistä ja nopeaa tarkistamista, jotta voidaan vastata vakaviin tyydyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin keskeisillä aloilla. Kokeisiin lääkkeiden fast track -tutkintojen hankkiminen tarkoittaa, että lääkeyhtiöt voivat olla vuorovaikutuksessa FDA:n kanssa useammin T & K-vaiheen aikana. Kun ne ovat jättäneet markkinointihakemukset, ne voivat saada nopeutetun hyväksynnän ja prioriteettitarkistuksen, jos ne täyttävät asiaa koskevat vaatimukset. Lisäksi ne ovat oikeutettuja jatkuvaan tarkasteluun.

Irfan Qureshi, vice president of neurology at Biohaven, sanoi: "Olemme erittäin tyytyväisiä, että FDA myönsi verdiperstat nopeutettu pätevyys, korostaen korkea täyttämätön lääketieteellisiä tarpeita MSA potilasväestöstä. Fast-track pätevyys voi auttaa nopeuttamaan kehitystä verdiperstat kuin ensimmäinen Therapy pyritään hidastamaan etenemistä tämän tuhoisan taudin. "

verdiperstat kemiallinen rakennekaava (Lähde: medchemexpress.cn)

Verdiperstat sai AstraZenecasta Biohavenin syyskuussa 2018, ja AstraZenekan kehityskoodi on AZD3241. verdiperstat on mahdollisesti ensiluokkainen, suun kautta otettava, aivosisääntunkeutuva, peruuttamaton myelopeksidaasi -estäjä. MPO on keskeinen tekijä patologisen oksidatiivisen stressin ja tulehduksen aivoissa. Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa verdiperstatille on myönnetty harvinaislääkkeeksi useiden järjestelmien surkastumisen (MSA) hoitoon. Lisäksi verdiperstat on mahdollista hoitaa muita sairauksia, jotka liittyvät oksidatiivisen stressin, tulehdus, ja neurodegeneraatio.

Vaiheen I ja vaiheen II tutkimuksissa verdiperstatia on hoidettu yli 250 terveellä vapaaehtoisella ja potilaalla. Msa- potilailla enintään 900 mg:n annos kahdesti vuorokaudessa on yleensä siedettävä. MsA- potilaiden vaiheen II a tekemän tutkimuksen alustavat tulokset osoittivat, että 12 viikon hoidon jälkeen lumelääkettä saaneilla potilailla lumelääkettä saaneilla potilailla suureni 4, 6 pistettä pääasiallisessa tehoindeksissä (yhdenmukainen MSA- asteikko), kun he saivat verdiperstaatin 300 mg kahdesti vuorokaudessa ja alle 400 mg kahdesti vuorokaudessa annetun annoksen potilailla, joiden paino laski hieman 3, 7 pistettä ja 2, 6 pistettä. Translokaatioproteiinin (TSPO) PET-kuvantaminen Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla osoittaa, että verdiperstat voi vähentää tulehdusta sairauksiin liittyvillä aivoalueilla. Lisäksi verdiperstat myös vähentää merkittävästi MPO toimintaa ihmisen veressä, joka on biomarkkeri lääke sitoa sen tavoite.

Tällä hetkellä Biohaven tekee usean maan vaiheen III M-STAR -tutkimusta (NCT03952806) arvioidakseen verdiperstaatin tehoa MSA:n osalta noin 50 kliinisessä keskuksessa Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Yhtiö työskentelee myös Massachusetts General Hospital suunnitella kliininen tutkimus arvioida tehoa verdiperstat hoidossa amyotrophic sivusuunnassa skleroosi (ALS).